Novo Nordisk avança com terapia para anemia falciforme após sucesso em fase 3
A Novo Nordisk está avançando no desenvolvimento de um novo tratamento para doenças sanguíneas raras e se prepara para submeter o medicamento etavopivat à aprovação da Food and Drug Administration ainda neste ano. O fármaco, originalmente desenvolvido pela Forma Therapeutics, apresentou resultados positivos em um estudo de fase 3 envolvendo pacientes com anemia falciforme.
No ensaio clínico, a companhia avaliou uma dose oral diária de 400 mg do ativador de piruvato quinase-R (PKR), comparando o etavopivat com placebo ao longo de 52 semanas em 385 pacientes com 12 anos ou mais. Os dados mostraram uma redução de 27% na taxa anual de crises vaso-oclusivas (CVOs) entre os pacientes tratados, além de um aumento significativo no tempo até a primeira crise, 38,4 semanas no grupo tratado contra 20,9 semanas no grupo controle.
As CVOs são episódios característicos da anemia falciforme, ocorrendo quando glóbulos vermelhos deformados bloqueiam vasos sanguíneos, impedindo a circulação adequada de oxigênio e causando dores intensas em regiões como ossos, peito e articulações.
Além disso, quase metade dos pacientes tratados com etavopivat (48,7%) apresentou aumento de pelo menos 1 g/dL nos níveis de hemoglobina na semana 24, em comparação com apenas 7,2% no grupo placebo. Esses resultados indicam que o estudo atingiu seus principais objetivos clínicos, com um perfil de segurança consistente com estudos anteriores.
Diante desses resultados, a Novo Nordisk planeja submeter o pedido de aprovação regulatória no segundo semestre. O etavopivat foi um dos principais ativos que motivaram a aquisição da Forma Therapeutics por US$ 1,1 bilhão em 2022, como parte da estratégia da empresa de fortalecer seu portfólio em doenças crônicas.
Segundo o diretor científico Martin Holst Lange, o medicamento tem potencial para se tornar uma terapia pioneira na classe e transformar o tratamento da anemia falciforme, uma condição que ainda conta com opções terapêuticas limitadas.
Apesar de desafios recentes enfrentados pela empresa, os resultados reforçam o potencial do pipeline da Novo Nordisk. No entanto, o cenário competitivo segue complexo: a Pfizer, por exemplo, enfrentou dificuldades após investir na área, incluindo a retirada global do medicamento Oxbryta.
Nos últimos anos, os avanços mais expressivos no tratamento da doença falciforme vieram das terapias gênicas, como o Casgevy, desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals em parceria com a CRISPR Therapeutics, e o Lyfgenia, da bluebird bio.
Fonte: FierceBiotech
