Regeneron conquista aprovação da FDA para terapia genética inédita contra surdez

A FDA aprovou um novo medicamento da Regeneron, marcando um avanço importante no tratamento de uma forma rara de surdez genética. A autorização foi concedida por meio de um programa prioritário da agência e representa a chegada da primeira terapia gênica voltada para perda auditiva genética.

A empresa informou que a terapia, chamada Otarmeni, será disponibilizada gratuitamente para pacientes nos Estados Unidos. Além disso, a Regeneron deve divulgar um acordo relacionado a preços de medicamentos com o governo norte-americano.

O tratamento é direcionado à perda auditiva associada à deficiência de otoferlina, causada por mutações no gene OTOF, uma condição que afeta entre 20 e 50 recém-nascidos por ano no país. A otoferlina é uma proteína essencial para o funcionamento das células do ouvido interno responsáveis por transmitir sinais sonoros ao cérebro.

A terapia atua fornecendo uma cópia funcional do gene OTOF por meio de um vetor viral modificado e não patogênico, administrado diretamente na cóclea, região do ouvido interno responsável pela audição.

Outras empresas também avançam nessa área, incluindo a Eli Lilly e a biotech chinesa Refreshgene, que desenvolvem abordagens semelhantes e já apresentaram resultados iniciais promissores em estudos clínicos com recuperação da audição em crianças.

Segundo Jonathon Whitton, vice-presidente e líder global do programa auditivo da Regeneron, a aprovação inaugura uma nova fase no tratamento da perda auditiva, abrindo caminho para terapias inovadoras nesse campo.

Casos clínicos também reforçam o potencial da tecnologia. Um dos pacientes tratados em estudo experimental recebeu a terapia ainda bebê e passou a responder a estímulos sonoros e interagir de forma mais ativa, indicando ganhos significativos na capacidade auditiva.

Fonte: Reuters