FDA aprova primeira terapia celular baseada em Tregs para cânceres hematológicos

A Food and Drug Administration aprovou o Tregzi (Orca-T), da Orca Bio, tornando-o a primeira terapia celular baseada em células T reguladoras (Treg) autorizada para adultos com neoplasias hematológicas candidatos ao transplante alogênico de células-tronco. A aprovação marca a entrada da empresa no mercado comercial e inaugura uma nova abordagem para reduzir uma das principais complicações associadas ao transplante: a doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD).

O Tregzi foi desenvolvido como uma evolução do transplante convencional de células-tronco hematopoiéticas. Em vez de administrar diretamente a mistura de células do doador, a terapia incorpora células T reguladoras (Tregs) purificadas, capazes de modular a resposta imunológica e reduzir o risco de GVHD. O tratamento também inclui células-tronco e progenitoras hematopoiéticas para reconstrução do sistema imunológico, seguidas por células T convencionais destinadas a eliminar células tumorais remanescentes e acelerar a recuperação imunológica.

A aprovação foi sustentada pelos resultados do estudo de fase III Precision-T, que avaliou 187 pacientes com leucemia mieloide aguda, leucemia linfoblástica aguda, síndrome mielodisplásica e leucemia aguda de fenótipo misto. Os participantes foram randomizados para receber o Tregzi ou um transplante alogênico convencional, ambos associados à profilaxia para GVHD.

Após um ano de acompanhamento, 78% dos pacientes tratados com Tregzi permaneceram vivos e livres de GVHD crônica, ante 38% no grupo submetido ao transplante convencional, representando uma melhora de 74% na sobrevida livre da complicação. A incidência de GVHD crônica moderada a grave foi de 13% com o Tregzi, contra 44% no grupo controle. A terapia também apresentou vantagem em sobrevida global, alcançando 94%, em comparação com 83% observados entre os pacientes que receberam o aloenxerto padrão.

Segundo Nate Fernhoff, cofundador e CEO da Orca Bio, a aprovação representa um marco para o tratamento das neoplasias hematológicas. O executivo destacou que, embora o transplante de células-tronco possa ser curativo para muitos pacientes, a ocorrência de GVHD continua sendo uma limitação importante, e o Tregzi busca reduzir esse impacto sem comprometer a eficácia do tratamento.

A decisão da FDA foi anunciada cerca de três meses após a data inicialmente prevista, após a agência solicitar informações adicionais relacionadas ao processo de fabricação. Fernhoff ressaltou que a produção de terapias celulares exige uma estreita interação entre empresa e regulador, já que o processo produtivo é determinante para a qualidade do produto final.

Inicialmente, o Tregzi será fabricado em uma unidade da Orca Bio em Sacramento, na Califórnia. A companhia afirma ter estruturado sua operação para entregar o produto aos hospitais em até 72 horas após a coleta das células do doador. Até o fim de 2026, a expectativa é expandir a oferta para cerca de 25 centros especializados nos Estados Unidos. Recentemente, a empresa também anunciou a construção de uma nova unidade fabril em Princeton, Nova Jersey, para ampliar a capacidade produtiva.

Por utilizar células provenientes de doadores saudáveis, o Tregzi evita parte dos desafios enfrentados pelas terapias CAR-T autólogas, que dependem da qualidade das células do próprio paciente. Segundo a Orca Bio, esse modelo deverá manter as taxas de falha de fabricação em níveis bastante reduzidos.

A companhia definiu um preço de aquisição no atacado de US$ 428 mil para o Tregzi e informou que já estabeleceu estratégias de reembolso junto a programas públicos e privados, além de oferecer suporte para facilitar o acesso de pacientes elegíveis.

Com a aprovação, a Orca Bio passa a integrar o grupo de empresas privadas de biotecnologia com um produto comercializado nos Estados Unidos. No início deste ano, a companhia captou US$ 250 milhões em rodadas de financiamento, recursos que serão destinados principalmente ao lançamento do Tregzi e à expansão de sua capacidade operacional.

Fonte: FiercePharma