Veppanu é aprovado pela FDA para subtipo específico de câncer de mama

A Arvinas e a Pfizer conquistaram a primeira aprovação da Food and Drug Administration (FDA) para uma terapia baseada em PROTAC (quimeras direcionadas à proteólise), inaugurando uma nova abordagem terapêutica para determinadas pacientes com câncer de mama. Apesar do avanço regulatório, as empresas já buscam um novo parceiro para a comercialização do produto, após resultados clínicos considerados limitados.

O medicamento, Veppanu, foi aprovado para o tratamento de pacientes adultas com câncer de mama avançado ou metastático ER-positivo e HER2-negativo com mutação no gene ESR1, após pelo menos uma linha de terapia endócrina. A decisão da FDA ocorreu antes do prazo previsto, inicialmente estipulado para junho.

Trata-se do primeiro produto aprovado da Arvinas e também do primeiro PROTAC a chegar ao mercado. A tecnologia, desenvolvida pela empresa desde 2013, atua promovendo a degradação seletiva de proteínas associadas à progressão da doença. Segundo o CEO da companhia, Randy Teel, o marco reforça o potencial clínico da plataforma em diferentes áreas terapêuticas, incluindo oncologia e doenças neurológicas.

Apesar disso, Arvinas e Pfizer optaram por não conduzir diretamente a comercialização. As empresas já haviam sinalizado, em 2024, a intenção de licenciar o produto a terceiros como estratégia para maximizar seu potencial de mercado, e afirmam estar próximas de anunciar um parceiro.

A aprovação ocorre após um desenvolvimento marcado por incertezas. No estudo de fase 3 Veritac-2, o Veppanu foi comparado ao Faslodex, da AstraZeneca. Entre pacientes com mutação no ESR1, o medicamento reduziu em 43% o risco de progressão da doença ou morte, com sobrevida livre de progressão mediana de 5 meses, frente a 2,1 meses com o tratamento padrão.

Por outro lado, o fármaco não demonstrou benefício significativo na população geral do estudo, sem seleção genética, o que impactou negativamente a percepção do mercado. As ações da Arvinas chegaram a cair significativamente após a divulgação dos dados, e dois estudos de fase 3 com combinações terapêuticas foram descontinuados.

Discussões com reguladores já indicavam que o uso do medicamento deveria ser restrito a pacientes com mutações específicas, principalmente em linhas mais avançadas de tratamento. Ainda assim, a aprovação representa um avanço relevante, especialmente considerando que entre 40% e 50% das pacientes com câncer de mama ER-positivo e HER2-negativo desenvolvem mutações no ESR1 após terapia endócrina, o que está associado à resistência ao tratamento e progressão mais rápida da doença.

Após o anúncio da aprovação, as ações da Arvinas registraram alta moderada, refletindo o reconhecimento do marco científico, apesar das limitações comerciais e clínicas observadas.

Fonte: FiercePharma